تجارب كريسبر على البشر لعلاج السرطان
أول تجربة تحرير جيني كريسبر في نقاط مرضى السرطان لأمان التقنية في العلاجات الطبية
ما هي تقنية كريسبر بالضبط؟
تعد تقنية كريسبر نوعًا جديدًا من الهندسة الوراثية التي تمنح العلماء القدرة على تعديل الحمض النووي بسهولة أكبر من أي وقت مضى.
يعتقد الباحثون أن تقنية كريسبر يمكن أن تحدث ثورة في كيفية الوقاية من العديد من الأمراض وعلاجها.
يمكن لـ CRISPR ، على سبيل المثال ، تمكين العلماء من إصلاح العيوب الجينية أو استخدام الخلايا البشرية المعدلة وراثيًا كعلاجات.
قدمت دراسة تجريبية جارية في جامعة بنسلفانيا أخبارًا عن نجاحها في استخدام تحرير الجينات لعلاج أحد أشكال السرطان الخبيث.
قام الباحثون بتعديل الخلايا المناعية وراثيًا (على وجه التحديد ، الخلايا التائية) لتشجيعهم على مهاجمة الخلايا السرطانية وتدميرها ، وتمكنوا من علاج مريض من الساركوما - سرطان الأنسجة الرخوة مثل العضلات والأوتار والدهون والأوعية الليمفاوية والأوعية الدموية ، والأعصاب.
تتيح تقنية تحرير الجينات CRISPR للعلماء إجراء تعديلات عالية الدقة على الحمض النووي. بدأ استخدام هذه التقنية الآن في التجارب البشرية لعلاج العديد من الأمراض
الآن ، تلقى ثلاثة أشخاص يعانون من مراحل متقدمة من السرطان خلايا مناعية متغيرة بالمثل ، تم تعديلها جينيًا باستخدام تقنية تسمى كريسبر ، دون أي آثار جانبية ملحوظة.
هذه أول تجربة سريرية لاختبار سلامة وجدوى هذه التقنية في الولايات المتحدة ، وأول تجربة لسرطان CRISPR تنشر نتائجها.
منذ عام 2010 ، عندما ظهرت تقنية تحرير الجينات لأول مرة كأداة للهندسة الوراثية ، شهد مجال علم الوراثة بأكمله (وإلى حد ما ، علم الأحياء ككل) ثورة.
كان أول استخدام لتحرير الجينات في التجارب في عام 2013.
ومنذ ذلك الحين تم الاستشهاد بـ CRISPR في ما يقرب من 3 أوراق بحثية منشورة ، والعديد منها اختراقات خاصة بهم.
في السنوات التسع التي مرت منذ تطوير هذه التقنية لأول مرة ، أصبحت كريسبر أداة واعدة في علاج أكثر من 6000 حالة فريدة.
كان الغرض من التجربة الأمريكية بشكل أساسي هو معالجة مدى أمان هذه التقنية ، وإمكانية استخدامها كوسيلة علاج ، وليس إيجاد علاج للسرطانات نفسها.
كانت الخلايا السرطانية أهدافًا للخلايا المناعية المعدلة التي تمكّن كريسبر من العمل ، لضمان عمل نظام CRISPR-Cas9 - وبشكل آمن - كعلاج لهؤلاء المرضى.
في هذا الهدف ، حقق المسار نجاحًا كبيرًا.
كان المرضى الثلاثة ، في الستينيات من العمر ، يعانون من أورام مستعصية لم تستجب لأي علاجات سابقة.
تم إعطاؤهم جرعة من نسخ معدلة بتقنية CRISPR من الخلايا التائية الخاصة بهم في أبريل 2019 ، مع إجراء تعديلات طفيفة على هذه الخلايا لجعلها أكثر كفاءة في التعرف على بروتين سرطاني معين واستهدافه.
ستهاجم هذه الخلية التائية المعززة بتقنية CRISPR الخلية السرطانية ، كما تفعل مع أي خلية أخرى مصابة أو غير منتظمة يتم تمييزها من أجل الإلغاء.
وجد الباحثون أن هذه الخلايا المعدلة بتقنية CRISPR تتلاءم تمامًا مع الجهاز المناعي لكل مريض ، ولا تزال موجودة في دمائهم بعد تسعة أشهر.
بالنسبة لخلية مناعية معدلة بتقنية CRISPR للبقاء على قيد الحياة في الجسم ، فإن الانقسام والاستمرار ليس لأيام فقط - بل تسعة أشهر كاملة - هو معلم رئيسي في حد ذاته.
وتشير إلى أن تقنية كريسبر يمكن أن تقدم بعض الدفاع أو الحماية ضد الأمراض الرئيسية على المدى المتوسط.
هذا هو أول نجاح معروف من نوعه في استخدام كريسبر في البشر لعلاج مرض دون أي آثار جانبية خطيرة حتى الآن.
تلقى ثلاثة أشخاص مصابين بسرطان متقدم حقنًا من الخلايا المناعية المعدلة جينيًا باستخدام تقنية كريسبر دون أي آثار جانبية خطيرة.
إنها أول تجربة سريرية أمريكية لهذه التقنية وأول تجربة سرطان CRISPR في أي مكان لنشر نتائجها.
التجربة:
كان الهدف فقط هو معرفة ما إذا كانت التقنية آمنة وممكنة ، وليس إيجاد علاج.
على هذا الأساس ، كان نجاحًا.
كان المرضى الثلاثة ، جميعهم في الستينيات من العمر ، يعانون من أورام لم تستجب للعلاجات الأخرى والتي أنتجت نفس البروتين.
في العام الماضي ، تم إعطاؤهم جرعة من نسخ معدلة بتقنية CRISPR من الخلايا التائية الخاصة بهم ، والتي تم تعديلها لجعلها أكثر كفاءة في التعرف على هذا البروتين وقتل السرطان.
تم دمج هذه الخلايا بنجاح مع الجهاز المناعي لكل مريض ولا تزال موجودة في دمائهم بعد تسعة أشهر.
لمخاطر:
كان أحد المخاوف هو أن إدخال الخلايا قد يؤدي إلى استجابة مناعية لأن البروتين المستخدم في عملية كريسبر مشتق من البكتيريا.
هذا لم يحدث. كان مصدر القلق الثاني هو أن تحرير الجينات باستخدام تقنية كريسبر ينتج عنه تأثيرات غير مستهدفة تحدث فيها عمليات حذف غير مقصودة في الخلايا ، مما قد يؤدي إلى تحولها إلى خلايا سرطانية.
شوهدت بعض هذه التغييرات ، لكن لا شيء خطير.
تعديل الخلايا التائية البشرية (الزرقاء) باستخدام تقنية كريسبر في تجربة إكلينيكية لمهاجمة الخلايا السرطانية (الوردي).
ماذا عن المرضى؟ على الرغم من أن المرضى شهدوا استقرار حالتهم أثناء العلاج ، وكان أحدهم يعاني من انخفاض في حجم الورم ، إلا أن حقن الخلايا لم يعمل على المدى الطويل مات أحدهم منذ ذلك الحين ؛ وشهد الاثنان الآخران أن مرض السرطان لديهم يتفاقم ويتلقون الآن علاجات أخرى.
الخطوة التالية: لن تستمر التجربة لأن التقنية التي تستخدمها قديمة (تقدمت تقنية تعديل الجينات بسرعة منذ عام 2016 ، عندما تمت الموافقة على الدراسة) ، لكن النتائج المشجعة ستمهد الطريق للعديد من الاختبارات الأخرى لتحرير الجينات التكنولوجيا في المرضى.
كانت تقنية تحرير الجينات القوية المسماة CRISPR في الأخبار كثيرًا. لم تكن كل الأخبار جيدة: فاجأ عالم صيني العالم العام الماضي عندما أعلن أنه استخدم تقنية كريسبر لإنتاج أطفال معدلين وراثيًا.
لكن العلماء كانوا يأملون منذ فترة طويلة أن تساعد تقنية كريسبر - وهي تقنية تسمح للعلماء بإجراء تعديلات دقيقة للغاية على الحمض النووي - في علاج العديد من الأمراض.
والآن يتخذ العلماء خطوات أولى ملموسة لجعل هذا الحلم حقيقة.
يستخدم العلاج الجيني التقليدي الفيروسات لإدخال جينات جديدة في الخلايا لمحاولة علاج الأمراض.
تتجنب علاجات كريسبر إلى حد كبير استخدام الفيروسات التي تسببت في بعض مشكلات السلامة في الماضي.
بدلاً من ذلك ، يقومون بإجراء تغييرات مباشرة في الحمض النووي ، باستخدام الأدوات الجزيئية المستهدفة.
تمت مقارنة هذه التقنية بوظيفة القص واللصق في برنامج معالجة الكلمات - فهي تسمح للعلماء بإزالة أو تعديل جينات معينة تسبب مشكلة.
يدعو العلماء إلى فرض حظر عالمي على إنتاج أطفال معدلين جينيًا
هل هذه هي نفس التقنية التي تسببت في فضيحة حديثة عندما قام عالم في الصين بتحرير جينات اثنين من الأجنة البشرية؟
؟
إرسال تعليق